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好事!世界上最昂贵的药物或将纳入荷兰基本医疗保险计划

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好事!世界上最昂贵的药物或将纳入荷兰基本医疗保险计划

南海上一颗明珠 发表于 2021-10-12 11:49:58 浏览:  951 回复:  0 [显示全部楼层] 复制链接
据荷兰媒体报道,作为基本医疗保健方案的一部分,患有危及生命的肌肉疾病脊髓性肌萎缩症(SMA)的幼儿可以从11月1日起接受Zolgensma药物治疗。

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由于每次治疗的费用高达200万欧元,目前该药物尚未纳入报销药品,使其成为世界上最昂贵的药物。

荷兰、爱尔兰和比利时目前正在跟制造商诺华(Novartis)进行协商合作。荷兰卫生部发言人Paul Blokhuis说:“通过这次合作,这种药物将变得更实惠、更容易获得,这对患者来说是个好消息。”他还表示希望在未来降低其他昂贵药品的价格。

SMA是一种严重的疾病,通常在出生后不久出现,并逐渐影响肌肉和神经系统。一半的SMA患者在出生后的第一年死亡。这种疾病是由于基因缺失,导致一种重要的蛋白质产生不足而引起的。

荷兰肌肉疾病研究所所长Marcel Timmen说:“这是有史以来第一次有一种药物可以治疗这种严重疾病的病因,而不只是对抗症状,这是非常特别的。”

Zolgensma是一种一次性的基因疗法,通过插入缺失的基因从根本上解决SMA。这甚至可以在儿童出现症状之前完成,因为明年开始新生儿出生后的血液筛查将增加这一疾病的检查。他说:“婴儿可以在症状出现前接受治疗,这样就可以避免不必要的、无法弥补的损害。”

据预计,在荷兰每年约有近20名儿童通过这种疗法痊愈。

荷兰国家医疗保健研究所此前宣布,只有在价格至少降低一半的情况下,该药才会被纳入基本医疗保险套餐。英国在今年三月已经宣布将诺华SMA基因疗法Zolgensma纳入英国医保。
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